① 如何利用基因工程診斷疾病
基因診斷就是用基因檢測技術和方法檢查與致病有關的內源性基因的一場或外源性基因的存在，以達到診斷疾病的目的。
基本途徑有三種：
1、檢測待定基因的存在和或變異直接分析結果作出判斷。要滿足有被檢測的基因即目的基因，要有相應的探針。
2、利用RFLP與家系連鎖關系的遺傳病來測定多態性。結合家中中發病情況分析。
3、檢測特定基因轉錄產物mRNA或以RNA為模板的病原體基因。即分子雜交。
基於PCR技術相繼衍生出多種有用的基因檢測方法。
斑點雜交、Southern印跡雜交、PCR技術、PCR分子雜交法、 PSR-SSCP分析法、PCR-SSCP序列分析法、PCR-DGGE分析法、逆轉錄PCR、定量PCR、原位雜交、DNA指紋圖譜、微衛星不穩定性檢測
等等
你去看看中華內科學有一章專門講基因工程診斷。比較詳細。
② 基因診斷有哪些技術
基因診斷又稱DNA診斷或分子診斷，通過分子生物學和分子遺傳學的技術，直接檢測出分子結構水平和表達水平是否異常，從而對疾病做出判斷
常用技術
綜述
當細胞的基因組DNA用特定的內切酶如Eco RⅠ切割時， 基因診斷凡有GAATTC的地方都被切開，得到許多長度一定但互不相等的片段，需要分析、分離的基因或DNA片段就在其中某一特定的的片段上。 然而許多長短不同的DNA片段混合在一起是很難分析的。因此首先必需將它們按大小（長短）分離開來，這可藉助凝膠電泳來完成。在電泳時，分子量愈小的片段的遷移愈快，愈大的片段愈慢。因此，在電泳結束時可以獲得一個由大到小連續的帶譜（smear），而由許多細胞基因組得來的某一特定片段，因其長度相同將處於同一位置，有利於檢出。但凝膠易碎且操作不便。英國科學家Southern首創印跡法克服了上述困難。
Southern印跡法
Southernblot的基本原理是：硝酸纖維膜或尼龍濾膜對單鏈DNA的吸附能力很強，當電泳後凝膠經過DNA變性處理，覆以上述濾膜，再於其上方壓上多層乾燥的吸水紙，藉助它對深鹽溶液的上吸作用，凝膠上的單鏈DNA將轉移到濾膜上。轉移是原位的，即DNA片段的位置保持不變。轉移結束後，經過80℃烘烤的DNA，將原位地固定於膜上。 當含有特定基因片段已原位轉移到膜上後，即可與同位素標記了的探針進行雜交，並將雜交的信號顯示出來。雜交通常在塑料袋中進行，袋內放置上述雜交濾膜，加入含有變性後探針的雜交溶液後，在一定溫度下讓單鏈探針DNA與固定於膜上的單鏈基因DNA分子按鹼基到互補原理充分結合。結合是特異的，例如只有β珠蛋白基因DNA才能結合上β珠蛋白的探針。雜交後，洗去膜上的未組合的探針，將Ⅹ線膠片覆於膜上，在暗盒中日光進行放射自顯影。結合了同位素標記探針的DNA片段所在部位將顯示黑色的雜交帶，基因的缺失或突變則可能導致帶的缺失或位置改變。 分子雜交是基因探測的基礎，除了用印跡雜交外，還有斑點雜交法。即將DNA樣品變性後直接點在硝酸纖維濾膜上，再與探針雜交，或者將細胞或病毒點在膜上，菌落或菌斑原位地吸附在膜上，經過變性處理，再進行雜交。斑點雜交多用於病原體基因，如微生物的基因，但也可用於檢查人類基因組中的DNA序列。
聚合酶鏈反應
近年來，基因分析和基因工程技術有了革命性的突破，這主要歸功於聚合酶鏈反應（polymerase chain reaction,PCR）的發展和應用。應用PCR技術可以使特定的基因或DNA片段在短短的2－3小時內體外擴增數十萬至百萬倍。擴增的片段可以直接通過電泳觀察，也可用於進一步的分析。這樣，少量的單拷貝基因不需通過同位素提高其敏感性來觀察，而通過擴增至百萬倍後直接觀察到，而且原先需要一、二周才能作出的診斷可以縮短至數小時。 首先應按照欲檢測的DNA的5』和3』端的鹼基順序各合成一段長約17－20餘個鹼基的寡核苷酸作為引物（primer），其次是將待檢測的DNA變性後，加入四種單核苷酸（dNTP）、引物和耐熱聚合酶。在較低的溫度，引物將與待擴增的DNA鏈復性結合，然後的聚合酶的作用下，利用溶液中的核苷酸原料，不斷延伸合成新互補鏈，這樣，一條DNA雙鏈就變成了兩條雙鏈。若繼續按照變性（92－95℃）→復性（40－60℃）→引物延伸（65－72℃）的順序循環20至40個周期，就可以得到大量的DNA片段。理論上循環20周期可使DNA擴增2n，即100餘萬倍。PCR反應特異性強，靈敏度高，極微量的DNA即可作為擴增的模板得到大量的擴增片段。毛發、血痕，甚至單個細胞的DNA即可供PCR擴增之用。因此它用於病原體DNA的檢查、腫瘤殘留細胞的檢出、罪犯或個體遺傳物質的鑒定以及遺傳病的基因診斷等。 已可對一系列的遺傳病進行PCR診斷。如果疾病是由基因缺失引起的（如α地貧），則在缺失兩端設計一對引物進行擴增，就不會得到擴增產物或只能得到縮短了的擴增產物。如果疾病是由點突變引起的，而突變的位置和性質已知，則在設計引物時使之包括突變部位，由於突變後的鹼基不配對，結果無擴增片段；或者在引物設計時於其3』端設計一個錯誤的核苷酸，使之與突變了的核苷酸配對，其結果是正常引物不能擴增，而用錯誤的引物能擴增，從而可對突變的存在作出判斷。 PCR技術目前有許多新的發展，用途日益擴大。例如，可用RNA為模板經過逆轉錄再行擴增的RT－PCR；改變兩引物濃度，使其相差100倍，結果得到大量單鏈產物，稱為不對稱PCR，其單鏈產物可用於序列分析；在一個反應中加入多對引物同時檢測多個部位的多重PCR等等。
擴增片段長度
多態性小衛星DNA和微衛星DNA的長度多態性可以通過PCR擴增後電泳來檢出，並用於致病基因的連鎖分析，這種診斷方法稱為擴增片段長度多態性（amplified fragment length polymorphism，Amp-FLP）連鎖分析法。PCR擴增後，產物即等位片段之間的差別有時只有幾個核苷酸，故需用聚丙烯醯胺凝膠電泳分離鑒定。此法多用於突變性質不明的連鎖分析。
等位基因的特異
寡核苷酸探針診斷法當基因的突變部位和性質已完全明了時，可以合成等基因特異的寡核苷酸探針（allele-specific oligonucleotide，ASO）用同位素或非同位素標記進行診斷。探針通常為長20bp左右的核苷酸。用於探測點突變時一般需要合成兩種探針，一種與正常基因序列完全一致，能與之穩定地雜交，但不能與突變基因序列雜交；另一種與突變基因序列一致，能與突變基因序列穩定雜交，但不能與正常基因序列穩定雜交，這樣，就可以把只有一個鹼基發生了突變的基因區別開來。 PCR可結合ASO，即PCR－ASO技術，即先將含有突變點的基因有關片段進行體外擴增，然後再與ASO探針作點雜交，這樣大大簡化了方法，節約了時間，而且只要極少量的基因組DNA就可進行。
單鏈構象多態性診斷法
單鏈構象多態性（signlestrand conformation polymorphism，SSCP）是指單鏈DNA由於鹼基序列的不同可引起構象差異，這種差異將造成相同或相近長度的單鏈DNA電泳遷移率不同，從而可用於DNA中單個鹼基的替代、微小的缺失或手稿的檢測。用SSCP法檢查基因突變時，通常在疑有突變的DNA片段附近設計一對引物進行PCR擴增，然後將擴增物用甲醯胺等變性，並在聚丙烯醯胺凝膠中電泳，突變所引起的DNA構象差異將表現為電泳帶位置的差異，從而可據之作出診斷。 PCR－SSCP法具有能快速、靈敏地檢測有無點突變或多態性的優點，但如欲闡明突變的鹼基性質，則需作序列分析。
③ 應用基因工程技術診斷疾病的過程中必須使用基因探針才能達到檢測疾病的目的，這里的基因探針是指什麼
目的基因+放射性同位素標記
④ 基因工程技術在醫學的應用
基因工程的應用--在醫學上的應用
1.基因工程用於生產蛋白質類葯物
治療糖尿病的胰島素，是一種 51 個氨基酸殘基組成的蛋白質，1982 年美國 EliLilly 公司推出基因工程製造的人胰島素，商品名為(Humulin)。傳統的生產方法是從牛的胰臟中提取。 每 1000 磅牛胰臟，才能得到 10 克胰島素。通過基因工程方法，把編碼胰島素的基因送到大腸桿菌細胞中去，造出能生產胰島素的工程菌；從200升發酵液就可得到10克胰島素。
干擾素具有廣譜抗病毒的效能，是一種治療乙肝的有效葯物，國際上批准治療丙型病毒性肝炎的葯物只有它。但是，通常情況下人體內干擾素基因處於"睡眠"狀態，因而血中一般測不到干擾素。只有在發生病毒感染或受到干擾素誘導物的誘導時，人體內的干擾素基因才會"蘇醒"，開始產生干擾素，但其數量微乎其微。即使經過誘導，從人血中提取1mg干擾素，需要人血8000ml，其成本高得驚人。據計算：要獲取1磅（453g）純干擾素，其成本高達200億美元。使大多數病人沒有使用干擾素的能力。1980年後，干擾素與乙肝疫苗一樣，採用基因工程進行生產，其基本原理及操作流程與乙肝疫苗十分類似。現在要獲取1磅（453g）純干擾素，其成本不到1億美元。從人血中分離純化治療一個肝炎病人的費用高達二三萬美元，用基因工程技術生產干擾素治療一個肝炎病人大約只需二三百美元。基因工程生產出來的大量干擾素，是基因工程葯物對人類的又一重大貢獻。
生產基因工程葯物的基本方法是，將目的基因用DNA重組的方法連接在體載體上，然後將載體導入靶細胞（微生物，哺乳動物細胞或人體組織靶細胞），使目的基因在靶細胞中得到表達，最後將表達的目的蛋白質提純及作成制劑，從而成為蛋白類葯或疫苗。若目的基因直接在人體組織靶細胞內表達，就成為基因治療。
目前用基因工程生產的蛋白質葯物已達數十種，許多以前本不可能大量生產的生長因子，凝血因子等蛋白質葯物，現在用基因工程辦法便可能大量生產。已有50多種基因工程葯物上市，近千種處於研發狀態。每年平均有3-4個新葯或疫苗問世，開發成功的約五十個葯品已廣泛應用於治療癌症、肝炎、發育不良、糖尿病、囊纖維變性和一些遺傳病上，在很多領域特別是疑難病症上，起到了傳統化學葯物難以達到的作用。
2.基因工程用於疫苗生產
常用的制備疫苗的方法，一種是弱毒活疫苗，一種是死疫苗。兩種疫苗各有自身的弱點。活疫苗隱含著感染的危險性。死疫苗免疫活性不高，需加大注射量或多次接種。利用基因工程制備重組亞基疫苗，可以克服上述缺點，亞基疫苗指只含有病原物的一個或幾個抗原成分，不含病原物遺傳信息。重組亞基疫苗就是用基因工程方法，把編碼抗原蛋白質的基因重組到載體上去，再送入細菌細胞或其他細胞中區大量生產。這樣得到的亞基疫苗往往效價很高，但決無感染毒性等危險。在酵母中表達乙型肝炎表面抗原 HBsAg 產量可達每升 2.5mg ，已於 1984 年問世。
以乙型病毒性肝炎（以下簡稱乙肝）疫苗為例，像其它蛋白質一樣，乙肝表面抗原（HBSAg）的產生也受DNA調控。
長期以來，醫學工作者在防治乙肝方面做了大量工作，但曾一度陷於困境。乙肝病毒（HBV）主要由兩部分組成，內部為DNA，外部有一層外殼蛋白質，稱為HBSAg。把一定量的HBSAg注射入人體，就使機體產生對HBV抗衡的抗體。機體依靠這種抗體，可以清除入侵機體內的HBV。過去，乙肝疫苗的來源，主要是從HBV攜帶者的血液中分離出來的HBSAg，這種血液是不安全的，可能混有其他病原體[其他型的肝炎病毒，特別是艾滋病病毒（HIV）]的污染。此外，血液來源也是極有限的，使乙肝疫苗的供應猶如杯水車薪，遠不能滿足需要。基因工程疫苗解決了這一難題。利用基因剪切技術，用一種"基因剪刀"將調控HBSAg的那段DNA剪裁下來，裝到一個表達載體中，所謂表達載體，是因為它可以把這段DNA的功能發揮出來；再把這種表達載體轉移到受體細胞內，如大腸桿菌或酵母菌等；最後再通過這些大腸桿菌或酵母菌的快速繁殖，生產出大量我們所需要的HBSAg（乙肝疫苗）。
3. 基因工程用於基因治療
人體基因的缺失，導致一些遺傳疾病，應用基因工程技術使缺失的基因歸還人體，達到治療的目的，已成為基因工程在醫學方面應用的又一重要內容。
⑤ 應用基因工程技術診斷疾病的過程中必須使用基因探針才能達到檢測疾病的目的。這里的基
答案D
基因探針是利用目的基因上連有一小段放射性同位素或熒光分子標記的DNA分子，製作而成的，所以D選項正確。
⑥ 基因工程技術在醫葯衛生的應用
主要有基因工程疫苗和基因工程葯物，兩大類用途。
基因工程疫苗是第二代疫苗，它可以分為兩類，一類是指用基因工程的方法，表達出病原體的一段基因序列，將表達的產物用作疫苗。這類疫苗無毒性，舞感染能力，具有較強的免疫原性，被稱為亞甲基疫苗，如現在多數乙肝疫苗就是這類。 另一類是活性重組疫苗，是通過對細菌病毒的改造得到的。 （除此之外還有DNA疫苗，又稱基因免疫，這成為第三代疫苗。 但大多數的基因工程疫苗還處在臨床研究階段，所以還未大規模一用。
基因工程葯物是指用基因工程生產的人用蛋白葯物，這類蛋白一般為人體健康所必需，體內含量極少，卻對人體起重要的調節作用。
如激素（胰島素）、各類細胞因子（白細胞介素、干擾素等）。
回答完畢，希望這對你有用。
⑦ 基因工程技術在應用中存在的問題有哪些
運用基因工程技術，不但可以培養優質、高產、抗性好的農作物及畜、禽新品種，還可以培養出具有特殊用途的動、植物。
1.轉基因魚
生長快、耐不良環境、肉質好的轉基因魚（中國）。
2.轉基因牛
乳汁中含有人生長激素的轉基因牛（阿根廷）。
3.轉黃瓜抗青枯病基因的甜椒
4.轉魚抗寒基因的番茄
5.轉黃瓜抗青枯病基因的馬鈴薯
6.不會引起過敏的轉基因大豆
7.超級動物
導入貯藏蛋白基因的超級羊和超級小鼠
8.特殊動物
導入人基因具特殊用途的豬和小鼠
[編輯本段]基因工程與環境保護
基因工程做成的DNA探針能夠十分靈敏地檢測環境中的病毒、細菌等污染。
利用基因工程培育的指示生物能十分靈敏地反映環境污染的情況，卻不易因環境污染而大量死亡，甚至還可以吸收和轉化污染物。
基因工程與環境污染治理
基因工程做成的「超級細菌」能吞食和分解多種污染環境的物質。
（通常一種細菌只能分解石油中的一種烴類，用基因工程培育成功的「超級細菌」卻能分解石油中的多種烴類化合物。有的還能吞食轉化汞、鎘等重金屬，分解DDT等毒害物質。）
[編輯本段]基因治療可待 醫學革命到來
「基因」釋意現在我們通用的「基因」一詞，是由「gene」音譯而來的。基因就是決定一個生物物種的所有生命現象的最基本的因子。科學家們認為這個詞翻譯得不僅音順，意義也貼切，是科學名詞外語漢譯的典範。基因作為機體內的遺傳單位，不僅可以決定我們的相貌、高矮，而且它的異常會不可避免地導致各種疾病的出現。某些缺陷基因可能會遺傳給後代，有些則不能。基因治療的提出最初是針對單基因缺陷的遺傳疾病，目的在於有一個正常的基因來代替缺陷基因或者來補救缺陷基因的致病因素。
用基因治病是把功能基因導入病人體內使之表達，並因表達產物——蛋白質發揮了功能使疾病得以治療。基因治療的結果就像給基因做了一次手術，治病治根，所以有人又把它形容為「分子外科」。
我們可以將基因治療分為性細胞基因和體細胞基因治療兩種類型。性細胞基因治療是在患者的性細胞中進行操作，使其後代從此再不會得這種遺傳疾病。體細胞基因治療是當前基因治療研究的主流。但其不足之處也很明顯，它並沒前改變病人已有單個或多個基因缺陷的遺傳背景，以致在其後代的子孫中必然還會有人要患這一疾病。
無論哪一種基因治療，目前都處於初期的臨床試驗階段，均沒有穩定的療效和完全的安全性，這是當前基因治療的研究現狀。
可以說，在沒有完全解釋人類基因組的運轉機制、充分了解基因調控機制和疾病的分子機理之前進行基因治療是相當危險的。增強基因治療的安全性，提高臨床試驗的嚴密性及合理性尤為重要。盡管基因治療仍有許多障礙有待克服，但總的趨勢是令人鼓舞的。據統計，截止1998年底，世界范圍內已有373個臨床法案被實施，累計3134人接受了基因轉移試驗，充分顯示了其巨大的開發潛力及應用前景。正如基因治療的奠基者們當初所預言的那樣，基因治療的出現將推動新世紀醫學的革命性變化。
[編輯本段]基因工程將使傳統中葯進入新時代
５月１３日 １３日參加「中葯與天然葯物」國際研討會的中國專家認為，轉基因葯用植物或器官研究、有效次生代謝途徑關鍵酶基因的克隆研究、中葯ＤＮＡ分子標記以及中葯基因晶元的研究等，已成為當今中葯研究的熱點，並將使傳統中葯進入一個嶄新的時代。
據北京大學天然葯物及仿生學葯物國家重點實驗室副主任果德安介紹，轉基因葯用植物或器官和組織研究是中國近幾年中葯生物技術比較活躍的領域之一。
在轉基因葯用植物的研究方面，中國醫學科學院葯用植物研究所分別通過發根農桿菌和根癌農桿菌誘導丹參形成毛狀根和冠癭瘤進而再分化形成植株，他們將其與栽培的丹參作了形態和化學成分比較研究，結果發現毛狀根再生的植株葉片皺縮、節間縮短、植株矮化、須根發達等；而冠癭組織再生的植株株形高大、根系發達、產量高，丹參酮的含量高於對照，這對丹參的良種繁育，提高葯材質量具有重要意義。
果德安說，研究中葯化學成分的生物合成途徑，不僅可以有助於這些化學成分的仿生合成，而且還可以人為地對這些化學成分的合成進行生物調控，有利於定向合成所需要的化學成分。國內有關這方面的研究已經開始起步。
據了解，中國在中葯研究中生物技術應用方面的研究已經漸漸興起，有些方面如葯用植物組織與細胞培養，已積累了二三十年的經驗，理論和技術都相當成熟，而且在全國范圍內已形成了一定的規模。其中，中葯材細胞工程研究正處於鼎盛時期。
果德安介紹說，面對許多野生植物瀕於滅絕，一些特殊環境下的植物引種困難等問題，中國科學工作者開始探索通過高等植物細胞、器官等的大量培養生產有用的次生代謝物。研究內容包括通過高產組織或細胞系的篩選與培養條件的優化和通過對次生代謝產物生物合成途徑的調控等，達到降低成本及提高次生代謝產物產量的目的。
此外，近來利用植物懸浮培養細胞或不定根、發狀根對外源化學成分進行生物轉化的研究也在悄然興起，並已取得了一定的進展。
不僅如此，科學工作者更加重視對次生代謝產物生物合成途徑調控的研究。這些研究都取得了令人興奮的成果，說明中國的葯用植物的細胞培養已進入一個嶄新的時代。
果德安認為，今後研究的主要方向應集中在價值大且瀕危的葯用植物的組織細胞培養；對次生代謝產物的產生進行調控；一些重要中葯化學成分的生物轉化。另外，還應該加強動物葯的生物技術研究。
[編輯本段]基因工程與醫葯衛生
1.基因工程葯品的生產：
許多葯品的生產是從生物組織中提取的。受材料來源限制產量有限，其價格往往十分昂貴。
微生物生長迅速，容易控制，適於大規模工業化生產。若將生物合成相應葯物成分的基因導入微生物細胞內，讓它們產生相應的葯物，不但能解決產量問題，還能大大降低生產成本。
⑴基因工程胰島素
胰島素是治療糖尿病的特效葯，長期以來只能依靠從豬、牛等動物的胰腺中提取，100Kg胰腺只能提取4-5g的胰島素，其產量之低和價格之高可想而知。
將合成的胰島素基因導入大腸桿菌，每2000L培養液就能產生100g胰島素！大規模工業化生產不但解決了這種比黃金還貴的葯品產量問題，還使其價格降低了30%-50%!
⑵基因工程干擾素
干擾素治療病毒感染簡直是「萬能靈葯」！過去從人血中提取，300L血才提取1mg！其「珍貴」程度自不用多說。
基因工程人干擾素α-2b（安達芬） 是我國第一個全國產化基因工程人干擾素α-2b，具有抗病毒，抑制腫瘤細胞增生，調節人體免疫功能的作用，廣泛用於病毒性疾病治療和多種腫瘤的治療，是當前國際公認的病毒性疾病治療的首選葯物和腫瘤生物治療的主要葯物。
⑶其它基因工程葯物
人造血液、白細胞介素、乙肝疫苗等通過基因工程實現工業化生產，均為解除人類的病苦，提高人類的健康水平發揮了重大的作用。
2.基因診斷與基因治療：
運用基因工程設計製造的「DNA探針」檢測肝炎病毒等病毒感染及遺傳缺陷，不但准確而且迅速。通過基因工程給患有遺傳病的人體內導入正常基因可「一次性」解除病人的疾苦。
◆SCID的基因工程治療
重症聯合免疫缺陷（SCID）患者缺乏正常的人體免疫功能，只要稍被細菌或者病毒感染，就會發病死亡。這個病的機理是細胞的一個常染色體上編碼腺苷酸脫氨酶（簡稱ADA）的基因（ada）發生了突變。可以通過基因工程的方法治療。
⑧ 基因工程的主要應用在哪些方面
農牧業、食品工業
運用基因工程技術，不但可以培養優質、高產、抗性好的農作物及畜、禽新品種，還可以培養出具有特殊用途的動、植物。
1.轉基因魚
生長快、耐不良環境、肉質好的轉基因魚（中國）。
2.轉基因牛
乳汁中含有人生長激素的轉基因牛（阿根廷）。
3.轉黃瓜抗青枯病基因的甜椒
4.轉魚抗寒基因的番茄
5.轉黃瓜抗青枯病基因的馬鈴薯
6.不會引起過敏的轉基因大豆
7.超級動物
導入貯藏蛋白基因的超級羊和超級小鼠
8.特殊動物
導入人基因具特殊用途的豬和小鼠
9.抗蟲棉
蘇雲金芽胞桿菌可合成毒蛋白殺死棉鈴蟲，把這部分基因導入棉花的離體細胞中，再組織培養就可獲得抗蟲棉。
環境保護
基因工程做成的DNA探針能夠十分靈敏地檢測環境中的病毒、細菌等污染。
利用基因工程培育的指示生物能十分靈敏地反映環境污染的情況，卻不易因環境污染而大量死亡，甚至還可以吸收和轉化污染物。
基因工程做成的「超級細菌」能吞食和分解多種污染環境的物質（通常一種細菌只能分解石油中的一種烴類，用基因工程培育成功的「超級細菌」卻能分解石油中的多種烴類化合物。有的還能吞食轉化汞、鎘等重金屬，分解DDT等毒害物質。）
醫學
基因作為機體內的遺傳單位，不僅可以決定我們的相貌、高矮，而且它的異常會不可避免地導致各種疾病的出現。某些缺陷基因可能會遺傳給後代，有些則不能。基因治療的提出最初是針對單基因缺陷的遺傳疾病，目的在於有一個正常的基因來代替缺陷基因或者來補救缺陷基因的致病因素。
用基因治病是把功能基因導入病人體內使之表達，並因表達產物——蛋白質發揮了功能使疾病得以治療。基因治療的結果就像給基因做了一次手術，治病治根，所以有人又把它形容為「分子外科」。
我們可以將基因治療分為性細胞基因和體細胞基因治療兩種類型。性細胞基因治療是在患者的性細胞中進行操作，使其後代從此再不會得這種遺傳疾病。體細胞基因治療是當前基因治療研究的主流。但其不足之處也很明顯，它並沒前改變病人已有單個或多個基因缺陷的遺傳背景，以致在其後代的子孫中必然還會有人要患這一疾病。
無論哪一種基因治療，處於初期的臨床試驗階段，均沒有穩定的療效和完全的安全性，這是當前基因治療的研究現狀。
可以說，在沒有完全解釋人類基因組的運轉機制、充分了解基因調控機制和疾病的分子機理之前進行基因治療是相當危險的。增強基因治療的安全性，提高臨床試驗的嚴密性及合理性尤為重要。盡管基因治療仍有許多障礙有待克服，但總的趨勢是令人鼓舞的。據統計，截止1998年底，世界范圍內已有373個臨床法案被實施，累計3134人接受了基因轉移試驗，充分顯示了其巨大的開發潛力及應用前景。正如基因治療的奠基者們當初所預言的那樣，基因治療的出現將推動新世紀醫學的革命性變化。
醫葯衛生
1.基因工程葯品的生產：
許多葯品的生產是從生物組織中提取的。受材料來源限制產量有限，其價格往往十分昂貴。
微生物生長迅速，容易控制，適於大規模工業化生產。若將生物合成相應葯物成分的基因導入微生物細胞內，讓它們產生相應的葯物，不但能解決產量問題，還能大大降低生產成本。
⑴基因工程胰島素
胰島素是治療糖尿病的特效葯，長期以來只能依靠從豬、牛等動物的胰腺中提取，100Kg胰腺只能提取4-5g的胰島素，其產量之低和價格之高可想而知。
將合成的胰島素基因導入大腸桿菌，每2000L培養液就能產生100g胰島素！大規模工業化生產不但解決了這種比黃金還貴的葯品產量問題，還使其價格降低了30%-50%!
⑵基因工程干擾素
干擾素治療病毒感染簡直是「萬能靈葯」！過去從人血中提取，300L血才提取1mg！其「珍貴」程度自不用多說。
基因工程人干擾素α-2b（安達芬） 是中國第一個全國產化基因工程人干擾素α-2b，具有抗病毒，抑制腫瘤細胞增生，調節人體免疫功能的作用，廣泛用於病毒性疾病治療和多種腫瘤的治療，是當前國際公認的病毒性疾病治療的首選葯物和腫瘤生物治療的主要葯物。
⑶其它基因工程葯物
人造血液、白細胞介素、乙肝疫苗等通過基因工程實現工業化生產，均為解除人類的病苦，提高人類的健康水平發揮了重大的作用。
2.基因診斷與基因治療：
基因治療是把正常基因導入病人體內，使該基因的表達產物發揮功能，從而達到治療疾病的目的，這是治療遺傳病的最有效的手段。基該方法是：基因置換、基因修復、基因增補和基因失活等。
運用基因工程設計製造的「DNA探針」檢測肝炎病毒等病毒感染及遺傳缺陷，不但准確而且迅速。通過基因工程給患有遺傳病的人體內導入正常基因可「一次性」解除病人的疾苦。
但基因治療技術尚未成熟，未成熟的關鍵問題在於：①如何選擇有效的治療基因；②如何構建安全載體，病毒載體效率較高，但卻有潛在的危險性；③如何定向導入靶細胞，並獲得高表達。
◆SCID的基因工程治療
重症聯合免疫缺陷（SCID）患者缺乏正常的人體免疫功能，只要稍被細菌或者病毒感染，就會發病死亡。這個病的機理是細胞的一個常染色體上編碼腺苷酸脫氨酶（簡稱ADA）的基因（ada）發生了突變。可以通過基因工程的方法治療。
⑨ 應用基因工程技術診斷疾病的過程中必須使用基因探針才能達到檢測疾病的目的．這里的基因探針是指（）
A、基因探針不是檢測疾病的醫療器械，A錯誤；
B、在含有目的基因的DNA片段上用放射性同位素等作標記可以作為探針，B正確；
C、基因探針是單鏈DNA，可用於檢測特定的核苷酸序列，C錯誤；
D、基因探針是單鏈DNA，不是合成苯丙氨酸羥化酶的DNA片段，D錯誤．
故選：B．